2018 ASCO | 郭軍教授：CONCEPT 研究領跑中國晚期腎癌新藥創新路
2018-06-15 21:44 來源：丁香園
2018 年 6 月 1 日～5 日，第 54 屆美國臨床腫瘤學會（ASCO）在芝加哥召開。北京大學腫瘤醫院郭軍教授發布了一項隨機、雙盲雙模擬、平行對照、多中心評價 Vorolanib（CM082）聯合依維莫司治療晚期腎癌療效和安全性的Ⅱ-Ⅲ期臨床研究（CONCEPT 研究）。會后郭教授接受了丁香園專訪，介紹了該項研究的背景及進展。
中國腎癌臨床研究正在步入全球化
過去我國腎癌臨床研究總體來說落后于西方。在靶向治療時代來臨之后，國內起步的臨床研究是索拉非尼和舒尼替尼的 IV 期臨床試驗，即在國外 III 期臨床已經證實了該藥物療效并且上市之后，國內再進行 IV 期試驗證明該藥物對中國患者同樣有效。在這種大背景下，國內很難開展自主創新研究。
隨著社會的不斷發展，中國專家開始參與全球臨床研究。阿昔替尼用于晚期腎癌二線治療的 AXIS 研究納入了 30 多名中國患者，這是中國開始進入國際臨床研究領域的標志。在之后進行的培唑帕尼與舒尼替尼對照用于晚期腎癌一線治療的 COMPARZ 研究中，納入了 300 多例美國患者、300 多例歐洲患者以及 300 例亞洲患者，而亞洲患者中絕大多數是中國患者。COMPARZ 研究入組的中國患者數量和發達國家相近，這是巨大的進步，標志著中國腎癌臨床研究跟上了國際腎癌研究的步伐，正在步入全球化。
CONCEPT 研究推動中國抗腫瘤新藥研究進入自主創新時代
Vorolanib 是國內外合作研發的一種多靶點受體酪氨酸激酶抑制劑，主要靶點為血管內皮生長因子受體（VEGFR）和血小板衍化生長因子受體（PDGFR）等。北大腫瘤醫院開展的 Vorolanib 與依維莫司聯合用于晚期腎癌的Ⅰ期臨床研究結果表明，Vorolanib 200 mg 推薦劑量聯合治療的客觀有效率為 35.7%，中位無進展生存期（PFS）為 7.4 個月。 在此基礎上，2017 年由郭軍教授牽頭，在全國三十多家研究中心啟動了 Vorolanib 聯合依維莫司、單藥 Vorolanib、以及單藥依維莫司用于晚期腎癌的 CONCEPT 研究。
CONCEPT 研究是目前中國獨立進行的最大規模晚期腎癌靶向治療臨床研究，設計嚴謹，計劃入組近 400 例患者，目前已經完成入組一半以上。如果研究能夠證明 Vorolanib 聯合依維莫司或單藥 Vorolanib 對晚期腎癌二線治療的有效性優于單藥依維莫司，那么中國臨床試驗研究又將步入了新的歷史時期，國內抗腫瘤新藥研究的自主創新時代即將來臨。
Vorolanib 聯合依維莫司有望成為中國晚期腎癌二線治療的標準方案
靶向治療已成為晚期腎癌的主要治療方式，目前國內外上市的腎癌靶向治療藥物共有 9 種，加上 PD-1/PD-L1 免疫檢查點抑制劑，晚期腎癌可選擇的治療方案很多。未來 Vorolanib 聯合依維莫司有望成為中國晚期腎癌一線治療失敗后二線治療的標準方案，為晚期腎癌患者的靶向治療提供了又一選擇。
郭教授表示，臨床試驗是循證醫學證據積累的最好方式，如果通過高水平、高質量的臨床研究證明某個治療方案優于現在標準治療，那么就可能改寫臨床指南，患者就有機會選擇更好的治療方案，因此進行高質量臨床試驗具有非常重要的意義。
小結
CONCEPT 研究正在進行中，中國原研藥在晚期腎癌二線治療中的結果值得期待。相信隨著國內臨床試驗水平以及國家藥監局新藥評審政策的改革加快，未來中國抗腫瘤新藥研究將會有更多的創新，中國研究者也將獲得更多原創的、高水平、高質量的臨床試驗結果。